.
… Чтобы помочь управлять этим всплеск заявок на IND, FDA фокусируется на разработке и одобрении путей клеточной и генной терапии, признавая, что продукты эти обладают потенциалом для лечения ранее трудноизлечимых болезней. FDA расширит сотрудничество и будет работать со спонсорами лекарств, чтобы убедиться, что по мере возможности лекарства получат преимущество ускоренной апробации и назначения передовой регенеративной терапии»[91].
Ещё более широкие возможности для генетиков предоставила технология CRISPR/Cas9[92], позволяющая осуществлять быстрое изменение фрагментов ДНК и точечное редактирование генома, оцениваемая ими как «будущее генной терапии»[93]. Признание её произошло в 2012 г.
Вот как описал один из авторов его действие: «CRISPR/ Cas9 – комплекс из белка и РНК (рибонуклеиновая кислота, это как ДНК, но с другим сахаром в составе). Этот комплекс играет роль «иммунитета» у бактерий. Если бактерия подвергается атаке вируса и удачно с ней справляется, его ДНК разрезается Cas-белками и встраивается в ДНК бактерии внутрь CRISPR-кассеты. В итоге в этой кассете оказывается большое количество фрагментов чужеродной ДНК, которые «запомнила» бактерия. Как полка, на которой лежат разные книги. При следующей атаке вируса, если фрагмент его ДНК уже есть в «библиотеке» бактерии, белок Cas разрежет вирусную ДНК…, так что целостность молекулы полностью пропадет»[94].
Иммунная система человека работает похожим образом, поэтому открытие CRISPR/Cas9 предоставило генетикам мощное оружие – так называемые молекулярные «ножницы», которые можно направлять к участкам ДНК человека и вносить разрывы в нужное мест, вырезая дефектный ген с мутацией. Понятно, какую перспективу это представляет для учёных, заявивших, что с помощью этого метода можно будет вылечить почти все генетические заболевания. Поэтому в пользу CRISPR/ Cas9 работает мощное лобби, фактически блокирующее какую-либо серьёзную критику, представляемую как противодействующую «передовой» медицине. Максимум, что дозволено утверждать относительно небезопасности этого метода, это что его последствия недостаточно изучены, а то, что уже известно, свидетельствует о том, что новый метод может серьёзно нарушить код ДНК и неправильно повлиять на остальные гены[95].
Всё дальше отодвигая этические границы в своих экспериментах, генетики пошли на осуществление опытов над человеческими зародышами. Первые сообщения об использовании CRISPR на человеческих эмбрионах появились в 2015 году. В 2017 году учёным удалось скорректировать в эмбрионах мутацию, вызывающую порок сердца. А вскоре китайский ученый Хе Цзянькуй заявил, что на свет появились дети, измененный геном которых должен защитить их от ВИЧ. В результате экспериментов на свет появились трое детей, якобы устойчивых к ВИЧ, хотя доказательств их защищенности от вируса не было.
