Речь идёт о генной терапии (ГТ) – генетической инженерии, заключающейся в лечении наследственных и ненаследственных заболеваний путём коррекции собственных генов или введения генетического материала в клетки пациентов с целью направленного изменения генных дефектов или придания клеткам новых функций. Для этого чаще всего используется специально модифицированный вирус (называемый вектором), который вводится в организм больного человека с тем, чтобы он, проникая в клетки, внедрял так называемый «здоровый» генетический материал и приводил к экспрессии нормальных белков, тем самым уменьшая или сводя на нет последствия болезни[84].
Первой в мире биотехнологической компанией, где выращивали новые бактериальные культуры с чужими генами, стала уже упомянутая Genentech, а в 1976 г. в Университете Пенсильвании исследователь генетик У. Андерсен предложил использовать вирусы в качестве носителей ДНК. Первым человеком, в отношении которого применили генную терапию в 1990 г., стала трёхлетняя Ашанти де Сильва, страдавшая тяжёлым комбинированным иммунодефицитом. В течение нескольких лет в Национальном институте здоровья США ей вводили предварительно модифицированные лимфоциты, что в итоге помогло улучшить иммунную систему. После этого в США было создано более сотни лабораторий проведено более 400 клинических исследований по генной терапии с участием 4 тысяч пациентов[85].
Однако последующие попытки использовать этот метод закончились трагически. В 1999 г. умер принимавший участие в испытании препарата для генной терапии 18-летний Джесс Гелсингер, у которого оказался необычайно сильный иммунный ответ на введение аденовирусного вектора. А в 2002 г. у двух детей во Франции в результате введения генов стволовых клеток крови при помощи ретровирусов развилось состояние, похожее на лейкемию. То есть иммунный ответ организма на вторжение в него чужеродного материала увеличил риск тяжёлой иммунной реакции на генно-терапевтическое вмешательство. Таковы были последствия «передовой терапии». Вскрылись и другие проблемы: трудности длительного сохранения и функционирования терапевтической ДНК в организме пациента; риск использования вирусов в качестве векторов; мультигенность многих болезней, делающую их трудной мишенью для генной терапии[86].
Отрицательный опыт, вызвав недоверие и страх в отношении подобного лечения, на некоторое время не дал утвердиться генной терапии как лечебной дисциплине. Сам термин «генная терапия» стал своего рода чёрной меткой, так что его даже не хотели упоминать в грантах. Однако, несмотря на это, эксперименты были продолжены как частными, так и государственными организациями, сосредоточившимися на создании более безопасных векторов.
