.
Несмотря на это, генная терапия все больше входит в клиническую практику, и чем дальше – тем больше. Эксперты FDA прогнозируют, что уже к середине 2020-х годов это ведомство будет одобрять в год от 10 до 20 препаратов генной и клеточной терапий, что, очевидно, позволит закрыть многие неудовлетворенные потребности и даст надежду людям с ранее неизлечимыми заболеваниями[151].
У этих новых и прогрессивных методов есть потенциал, чтобы помочь при самых разных болезнях, но практически генная терапия уже проявила себя в лечении онкологических и моногенных наследственных заболеваний. И здесь кроется один из самых сложных и пока не принятых вызовов: очень часто мы просто не знаем, какие именно гены и каким образом влияют на развитие тех или иных болезней, а потому и направлено такое лечение сейчас главным образом на заболевания, генетические дефекты при которых уже локализованы исследователями, например на гемофилию, бета-талассемию и серповидноклеточную анемию.
Генотерапевтические подходы находятся в самом начале пути, новые методы лечения, основанные на внедрении функциональных генов (или даже на полноценном редактировании генома), способны кардинально изменить существующие терапевтические стратегии и обеспечить эффективную помощь при многих ныне безнадежных заболеваниях.
Надеюсь, мне удалось вас убедить, что открытие принципиально нового вида лечения в гематологии и онкологии всегда высоко оценивалось научным миром; именно поэтому онкология находится на переднем краю науки, и изучать ее очень интересно, ведь новые открытия в ней происходят чуть ли не каждый день.
Лекарственная терапия в гематологии не ограничивается приведенными группами препаратов и названий, я описал лишь самые часто упоминаемые и эффективные. На самом деле их гораздо больше, например ингибиторы протеасом, ингибиторы деацетилаз, интерфероны, даже мышьяк (в виде триоксида мышьяка, известного алхимикам как «белый мышьяк») до сих пор используется как химиопрепарат.
Глава 30
Зачем нужны клинические исследования?
После того как мы детально обсудили лекарства для лечения онкологических заболеваний крови, давайте разберем, как их испытывают на людях.
Все знают, что лекарства можно купить в аптеке, но далеко не все понимают, какой они проходят путь от момента создания в лаборатории до появления на аптечном прилавке. Порой этот путь занимает от 5 до 15 лет, а иногда случается так, что лекарство неэффективно уже на последних стадиях испытания, и тогда все предыдущие усилия оказываются тщетными.
