Но в 1993 году группа бельгийских исследователей под руководством Раймонда Хамерса обнаружила в крови одногорбых верблюдов, помимо классических антител, еще и необычные, очень маленькие антитела – «рогатку» образуют лишь две укороченные тяжелые цепи, а легкие отсутствуют. Благодаря небольшим размерам «верблюжьи» антитела (сейчас они известны как «наноантитела» или «однодоменные антитела») способны попасть в те клетки и ткани организма, куда не могут проникнуть классические иммуноглобулины, легче выводятся почками, к тому же устойчивы к деградации в желудочно-кишечном тракте. В перспективе препараты на основе наноантител можно будет применять внутрь или ингаляционно. Всем этим объясняется интерес, который они вызывают у исследователей и биофармацевтических компаний. В практике наноантитела уже применяются в целях диагностики, в частности, некоторых факторов свертываемости. Клинические исследования проходят наноантитела, блокирующие VEGF, так что можно ожидать, что в недалеком будущем арсенал медиков пополнится новым мощным и удобным оружием.
Глава 29
Вирусы-аптекари, или Лекарства на заказ
Завершить раздел про лечение онкогематологических заболеваний я хочу рассказом о передовых методах терапии. Возможно, за ними будущее фармацевтики, но об этом нам еще предстоит узнать, и надеюсь, что совсем скоро.
Передовая терапия (от англ. аdvanced therapy) – это самые последние и инновационные методы лечения, основанные на достижениях клеточных и генных технологий. Препараты для передовой терапии отличаются от малых молекул и биопрепаратов тем, что представляют собой живые клетки или генетические конструкции, что дает возможность воздействовать на процессы в организме с небывалой ранее эффективностью. Это открывает возможности излечивать болезни, перед которыми традиционная фармацевтика оказалась бессильна. Передовая терапия включает в себя два основных способа – генная и клеточная терапии[145].
Сегодня генная терапия применяется в основном для лечения редких генетических врожденных заболеваний: бета-талассемии, серповидно-клеточной анемии; ведутся разработки по лечению меланомы[146],[147].
Принцип генной терапии состоит во введении генетического материала в клетки с целью лечения определенного заболевания. Для этого чаще всего используют вирусы; некоторые из них в природе способны внедрять свои гены в геном зараженных животных, что впервые было обнаружено еще в начале XX века.
