Из яйцеклетки, оплодотворенной сразу двумя сперматозоидами, эмбрион никогда не разовьется.
Международная исследовательская группа преуспела в исправлении мутации в эмбрионах, приводящей обычно к патологически утолщенной сердечной мышце. Во всех используемых эмбрионах генетическая модификация прошла успешно. Никаких нежелательных изменений генов обнаружено не было, и у всех до одного произошли изменения в каждой клетке организма. Интересно, что статья о результатах эксперимента была опубликована в престижном журнале Nature, хотя в этом случае использовались в основном оплодотворенные яйцеклетки, из которых теоретически могли развиться люди.
Хотя CRISPR очень прост в использовании, как говорится, дьявол кроется в деталях. Эксперименты с другими областями генов и заболеваниями готовят новые проблемы, и хотя уже были отдельные успешные исследования, все еще остаются препятствия, которые необходимо преодолеть, прежде чем генетическая модификация человеческих эмбрионов станет настолько надежной, что мы сможем характеризовать ее как безопасную. Однако, задумываясь о гигантских шагах, сделанных за последние годы, трудно поверить, что этот момент находится в далеком будущем. Профессор Гарварда Джордж Чёрч, сыгравший важную роль в разработке CRISPR, подытожил точность технологии в начале 2017 года так: «При помощи хорошей компьютерной программы, которая прогнозирует, в какую часть генома должны быть внесены изменения, вероятность ошибок будет ниже, чем вероятность спонтанных мутаций. Это означает, что дрянь, которая настигнет вас в воздухе, будет хуже».
Под этим он подразумевает, что солнечный свет, радиоактивность, загрязняющие вещества и другие вещи в нашей среде безостановочно вызывают больше неконтролируемых изменений в ДНК человека, чем хорошо спроектированный CRISPR.
Такой затруднительной генетическую модификацию делает не техническая сложность процесса надежного манипулирования генами. Большая проблема – наше ограниченное понимание собственного генома. Гены – это не усердно нанизанные рядом друг с другом на нить ДНК функциональные одиночки, как накачанный риталином ботаник на уроках математики. Они больше похожи на класс управляемых гормонами подростков во время большого перерыва, которые создают вид хаотичной толкучки, но при ближайшем рассмотрении становится ясно, с кем они хотят взаимодействовать, а с кем – нет.
В наших клетках царит сложная сеть взаимодействий, в которой многое взаиморегулируется и каждый ген вступает в контакт с большим количеством других компонентов клетки. Чтобы оценить последствия изменения гена, нам нужно научиться лучше понимать этот хаос. Если мы решим вмешаться в геном человека в ближайшее время, речь пойдет не о том, сможем ли мы надежно изменять гены, а о том, что мы действительно хотим изменить.
