Кровь не является благоприятной средой для вирусов.
Некоторые мышцы более популярны, чем другие. Например, едва ли кто-то заинтересован в целенаправленной тренировке Musculus cremaster, хотя перед ней стоит важная задача: подтянуть яички в случае необходимости. Обратная ситуация с бицепсом, который настолько широко признан, что его часто называют «грудью мужика» или даже «воротами в душу качка». Но очень немногие люди выигрывают от раздувания отдельных мышц. Исключением, как это часто бывает, является страстный дископампер>[10]. И кто хочет себе инъекцию в каждую из более чем 600 мышц? Было бы практичнее не вводить вирусы напрямую в отдельные мышцы, а вводить их в кровоток, откуда они смогут влиять на все мышцы тела. Эта идея провалилась еще несколько лет назад, потому что выяснилось, что кровь не является благоприятной для вирусов средой, и частицы вируса не попали в нужные клетки. Однако в 2015 году американской группе ученых впервые удалось внедрить вирусы в кровеносные сосуды крупных млекопитающих, которые затем эффективно распространили гены по мышечной ткани всего организма. Они ввели триллионы специально измененных вирусов в кровеносные сосуды трех молодых собак, страдающих от истощения мышц. Вирусы содержали исправленную форму последовательности генов, которая была дефектной у испытуемых. Как только вирусы были введены, они фактически начали инфицировать всю мышечную систему животных и переносить ген без проявления значительных побочных эффектов. Так исследователи заложили основу для переноса генов в мышцы человека по всему телу, потому что на биологическом уровне собаки и люди удивительно похожи. Даже если очень немногие из нас едят свои фекалии и, по крайней мере, в трезвом состоянии редко ловят собственный хвост.
В настоящее время очень легко переносить ДНК в клетки человека с помощью вирусов. Сложность в том, чтобы эффективно и безопасно ввести эти вирусы в нужные клетки, не нанося вреда геному в целом.
Аденоассоциированные вирусы (ААВ) считаются для этого наиболее безопасными, и мышечные клетки являются отличными мишенями для перенесения генов, поскольку их легко инфицировать и они не смогут больше делиться. Кроме того, мышечные клетки настолько хорошо снабжаются кровью, что к ним легко могут попасть вирусы, которые вводятся в кровоток. По-видимому, генетическое изменение у взрослых сперва затрагивает мышцы или для их непосредственного изменения, или для того, чтобы мышечные клетки доставляли нужные вещества в кровь. Но и другие клетки можно затронуть, изменив оболочки ААВ либо выбрав совершенно другой вирус, учитывая, что у каждого из них свои преимущества и недостатки. Чтобы сделать вирусы более эффективными и безопасными средствами транспортировки ведутся интенсивные работы по их развитию либо путем целенаправленного изменения оболочки, либо с помощью процесса под названием «направленная эволюция», который я предпочитаю называть «создание интеллекта для тупиц», поскольку он позволяет улучшить конкретное свойство без необходимости знания того, какие гены должны быть изменены. В этом процессе поэтапно проводятся случайные генетические изменения вирусов, и вирусы, свойства которых изменились в желаемом направлении, неизменно подвергаются дальнейшему использованию. Эти чуть улучшенные вирусы применяются в следующем раунде случайных изменений и так далее. В конце направленной эволюции находятся оптимизированные вирусы, свойства которых гораздо более выгодны для нас, нежели их исходных вариантов. Между тем, существуют ААВ, которые могут вносить свою генетическую информацию точечно, скажем, в печень, сердечную мышцу или нервную систему.
