Однако пока медики по- прежнему далеки от своих грандиозных целей. В 1990-1996 годах в различных странах мира генетическому лечению подверглись около 600 человек, страдавших от десятка недугов: здесь были и наследственные болезни, и различные формы рака, и СПИД.
В декабре 1995 года сотрудники Американского института здоровья, подводя итог первых пяти лет исследований, отмечали: «Пока ни разу не удалось убедительно доказать клиническую эффективность любых видов генетической терапии». Даже в случае с аденозин-дезаминазной недостаточностью – своего рода визитной карточкой нового вида лечения – все же трудно говорить об успехе: детям, прошедшим курс терапии, по-прежнему приходилось искусственным путем вводить недостающий фермент.
Всего за минувшее десятилетие генетическими методами лечили около четырех тысяч пациентов. Сейчас в различных клиниках мира опробуется около четырехсот подобных видов терапии. Особых достижений пока не видно, и все же отдельные успехи есть.
Так, французские специалисты Ален Фишер и Марина Кавазана-Кальво вылечили двух малышей, страдавших с самого рождения ослабленным иммунитетом. Они изъяли у них клетки костного мозга, заменили в них дефектный ген на нормально работающий и ввели обновленные клетки больным детям. Если бы не это лечение, им пришлось бы провести всю жизнь в какой-нибудь стерильной камере, поскольку малейшая инфекция могла бы стать для них смертельной.
СПИД: генетическая подоплека
Группа ученых из Вашингтона открыла генетическую мутацию, которая, с одной стороны, почти в два раза повышает риск заражения вирусом иммунодефицита, с другой – в той же мере замедляет процесс развития СПИДа. Дефект (обнаруженный в гене, «отвечающем» за увеличение межклеточных расстояний и рост числа лейкоцитов в крови) скорее всего явился следствием «переразвития» той части иммунной системы, которая была призвана защитить человека от малярии. Как показали исследования, мутации подвержено 50 процентов чернокожего населения США и 75 процентов жителей Западней Африки.
Предполагается, что открытие поможет разработать новые методы генетического сканирования и будет способствовать совершенствованию всей системы диагностики СПИДа.
Конвейер лекарств
Генетическая медицина становится на Западе реальностью. Особенно впечатляющими оказались успехи в фармацевтике. Уже в середине девяностых годов в список десяти самых популярных лекарств входили три препарата, сотворенных в генетических лабораториях: эритропоэтин – средство от анемии, гуманинсулин и противораковые препараты интерферон-альфа-2а и 2Ь.
