Любое лекарство должно обладать как минимум двумя свойствами: во-первых, действовать на то звено в клетке, которое поражено болезнью, и, во-вторых, не затрагивать других, здоровых сторон жизни клетки. Ученые говорят: лекарство должно быть избирательным (специфичным) и нетоксичным (не причинять вреда). Совместить оба требования крайне сложно, если не знать мишень, на которую нужно действовать. Сейчас геномика дала в руки исследователей способы определить, какая болезнь связана с каким геном. Раньше решение такой задачи считалось выдающимся успехом, об этом сообщали все научные журналы, это было редким событием, сенсацией. Сейчас гены, ответственные за ту или иную болезнь, находят буквально каждую неделю. Как только ген найден и его структура установлена, надо понять, как работает белок, кодированный этим геном. Затем, когда функция белка установлена, вырабатывается стратегия лечения болезни. Можно искать лекарство, которое будет восполнять функцию поврежденного белка или, наоборот, подавлять активность белка, если болезнь связана с его сверхпродукцией. Можно идти и по другому пути: ввести в клетки вместо поврежденного нормальный ген того же самого белка. Этот путь лечения называют генотерапией.
В США к концу 1998 года уже тысячи больных получили генотерапевтическое лечение. Пока прошло еше слишком мало времени, чтобы судить об отдаленных результатах, но медики дружно согласны в том, что для многих неизлечимых болезней генотерапия – единственный путь лечения, несмотря на все возникающие на этом пути трудности. Главная из них – добиться того, чтобы в каждую отдельную клетку попал здоровый ген и там закрепился. Генотерапия прогрессирует столь быстро, на ее развитие ведущие страны выделяют столь значительные средства, что ее успехи наверняка станут одним из главных событий нового века.
Все только начинается
XXI век будет не только веком новой биологии, но и веком новой медицины, построенной не на эмпирической или полуэмпирической основе, а на основе точных знаний об организме человека, его генах и белках. Уже возникла область, которая называется молекулярной медициной. В ней объединяются достижения геномики, молекулярной биологии, биохимии, знания о механизмах болезней на молекулярном уровне.
Новая медицина не только увеличит продолжительность жизни людей (она уже сейчас в цивилизованных странах достигла очень большой длительности), но, что, вероятно, еще важнее, избавит родителей от детей с врожденными наследственными болезнями. Безусловно, уже в начале века будет побежден СПИД – бич века уходящего, станут излечимы многие формы рака.
