Однако в природе наблюдаются случаи, когда чужеродная ДНК (вируса или бактериофага) включается в генетический аппарат клетки и с помощью ее обменных механизмов начинает синтезировать «свой» белок. Ученые исследовали особенности внедрения чужеродной ДНК и использовали как принцип введения генетического материала в клетку.
На людях технология генной инженерии была впервые применена для лечения Ашанти Де Сильвы, четырехлетней девочки, страдавшей от тяжелой формы иммунодефицита. Ген, содержащий инструкции для производства белка аденозиндезаминазы (ADA), был у нее поврежден. А без белка ADA белые клетки крови умирают, что делает организм беззащитным перед вирусами и бактериями.
Работающая копия гена ADA была введена в клетки крови Ашанти с помощью модифицированного вируса. Клетки получили возможность самостоятельно производить необходимый белок. Через шесть месяцев количество белых клеток в организме девочки поднялось до нормального уровня.
После этого область генной терапии получила толчок к дальнейшему развитию. С 1990-х годов сотни лабораторий ведут исследования по использованию генной терапии для лечения заболеваний. Сегодня мы знаем, что с помощью генной терапии можно лечить диабет, анемию, некоторые виды рака, болезнь Хантингтона и даже очищать артерии. Сейчас идут более 500 клинических испытаний различных видов генной терапии.
Неблагоприятная экологическая обстановка и целый ряд других подобных причин приводят к тому, что все больше детей рождается с серьезными наследственными дефектами. В настоящее время известно 4000 наследственных заболеваний, для большинства из которых не найдено эффективных способов лечения.
Сегодня существует возможность диагностировать многие генетические заболевания еще на стадии эмбриона или зародыша. Пока можно только прекратить беременность на самой ранней стадии в случае серьезных генетических дефектов, но скоро станет возможным корректировать генетический код, исправляя и оптимизируя генотип будущего ребенка. Это позволит полностью избежать генетических болезней и улучшить физические, психические и умственные характеристики детей.
Сегодня мы можем отметить, что за тридцать лет своего существования генная инженерия не причинила никакого вреда самим исследователям, не принесла ущерба ни природе, ни человеку. Свершения генной инженерии как в познании механизмов функционирования организмов, так и в прикладном плане весьма внушительны, а перспективы поистине фантастичны.
